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美国“首个基因疗法”被批准,这次是“打脸”吗?

张田勘 学者

近日,国内各种媒体和网站发布了标题几乎一样的消息:美国批准首个基因疗法

这是基因疗法的一个重要进展,虽然在医疗和科技范围是一小步,但在基因疗法领域却是一大步。

所谓“美国批准首个基因疗法”当然是一个不太严谨的说法,因为临床中的不同领域和学科都在尝试基因疗法,也因此各领域都有无数的基因疗法临床试验,也同样是获得了FDA的批准,而且FDA不只是批准临床治疗试验,而是早就批准了很多基因疗法。

此次批准的基因疗法有什么重要内容?

瑞士诺华公司的新疗法被FDA批准,是基于他们的一项临床研究。该研究采用的是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,先从患者自身采集免疫T细胞,然后重新编程T细胞,使T细胞含有嵌合抗原受体,能识别并攻击癌细胞,再把这种有识别和攻击能力的T细胞重新注入患者体内用于治疗。比喻地说,这就是一种打击癌症的经过基因改造的精确制导药物炸弹。

瑞士诺华公司在评价这种疗法时称,这是一个“历史性动作”,将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。还有一些媒体的报道是,这种基因疗法意味着癌症已经不是不治之症了,开启了基因治疗新篇章等等。

针对这些评价和报道,如果要挑刺,也还有相当多的“打脸”的内容。首先是参与者的例数不多,在统计学意义的结果并不明显;没有明确说明是临床几期试验;患者只是病情有缓解,不是治愈;甚至大部分病人(64%)治疗一年后还会复发,疗效并不好。这些情况都说明,这种疗法并不怎么突出。

不过,为何FDA为何要批准,而且股市闻风起舞,美股生物科技股随之涨超2%。

有比较才有鉴别。急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤,主要发生于儿童,目前临床上的常规治疗是联合用药化疗。儿童ALL治疗效果较好,5年生存率达80%;成人ALL初期治疗完全缓解率可达70%以上,约30%左右患者有望治愈。

诺华公司的基因疗法即便以存活率(79%)而言,也还没有达到联合化疗的存活率(80%),这不是自吹自擂的“打脸”么?但是,如果看到83%的患者治疗3个月后病情缓解,而且,这种基因疗法是首次利用重组人类自己的细胞来治疗白血病获得疗效,就知道这是一种突破。

然而,这只是个案,而且德席尔瓦至今仍需要经常性地接受类似疗法,以确保和维持疗效,并且必须定期注射长效腺苷脱氨酶蛋白。显然,这一基因疗法案例并非根治,也不代表全面成功,只是在特定条件下有效。尽管如此,这也是基因疗法的一个极其重要的里程碑。

今天,瑞士诺华公司的基因疗法临床试验不仅人数较多,而且对大部分人都有效,这相比于过去的基因疗法是一个更为显著进步。因此,即便报道有不严谨的地方,客观和公允地看,也是基因疗法的一个里程碑,值得肯定。

http://opinion.china.com.cn/opinion_47_170747.html

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