当前位置:

抗癌新药FDA获批,在美国上市随时可期

王丽莎 北京中医药大学法律系教师

近日,泽布替尼作为第一款完全由我国自主研发的抗癌新药获得FDA的批准在美国上市。

FDA是美国食品药物管理局(U.S. Food and Drug Administration)的英文缩写,是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。它还是国际医疗审核权威机构,由美国国会即联邦政府授权,专门从事食品与药品管理的最高执法机关。FDA国际自由销售许可证不仅是美国FDA认证中最高级别的认证,而且是世贸组织(WTO)核定有关食品、药品的最高通行认证,是唯一必须通过美国FDA和世界贸易组织全面核定后才可发放的认证证书。一旦获此认证,产品畅通进入任何WTO成员国家,甚至连行销模式,所在国政府都不得干预。

虽然此前我国也有自主研发的抗癌药,但是要赴美上市却困难重重。实际上,不仅抗癌新药在美上市难,其他新药在美上市同样遭遇了寒冬。一是当时国内制药技术实力普遍较弱,研发创新能力几乎为零,本土只有仿制没有研发,能达到FDA标准的更是少之又少。二是FDA的药物批准主要包括新药(NDA)和仿制药(ANDA)。全球制药巨头都想抢占美国市场,所以做出一个其他药企都做不出来的新药,难度可想而知。

曾经有一批中药企业积极尝试NDA的申请,但是由于按照FDA的标准,安全、有效是药品入门的最基本条件,中药化合物成分复杂,如何使用科学方法证明其安全性是其最大的难题。所以,从19世纪开始,虽然中药被第一批赴美的中国人带到美国,但始终无法得到美国主流社会的认可。再加上1937年,“磺胺酏剂事件”造成107人死亡后,美国国会通过了《食品、药品和化妆品法案》(FD&C Act),药品成分的安全性被提到最高的位置。本来美国在销的部分OTC中药全部被踢出药品名单,只能作为保健品销售。

FDA的标准之所以严格,主要在于它对医药产品有一整套完整的认证程序来确保新药的安全与有效:

第一,研究性新药申请(IND)。制药公司向FDA递交IND,FDA开始对新药进行检测,这时主要审核体外安全数据与动物实验数据,以决定此药是否足够安全进入下一步的人体实验阶段。

第二,人体实验。此阶段又分为四期,一期主要测试药物的安全性、主要副作用和代谢机理等,样本数一般小于200即可;二期主要测试药物的有效性,以决定药品能否有效地作用于人体,另外,药品的安全性和毒副作用也是密切观察的对象,样本数一般小于300。如果二期通过,则进入第三期,对不同年龄段、不同种群实施不同的用药量,以全面研究药物的安全性和有效性。样本数在几百到几千不等;四期主要在新药批准后,主要测试药物的长期安全性和新的种群等。

第三,新药申请(NDA)、生物制品(BLA)。此阶段FDA将审核全部的动物和人体实验数据,以及药物的代谢机制数据、药物生产的GMP数据。如果数据不全或者不合理,FDA将拒绝审理,否则FDA会在10个月左右审核完毕,给予同意或拒绝的意见。

2015年,国内药品审评审批制度改革拉开大幕,随着监管新规落地和其他一系列政策调整,医药界开始了一场破旧立新的改革。新药研发的热情被调动了起来,这场改革直接催生了中国本土的创新药浪潮。政策上的改变体现了中国想要推动创新药进入全球市场角逐的决心和信心。随着一大批本土创新药企的崛起,医药行业快速进入从仿制到创新的转型期,到2019年,“本土新”在国内市场已不再鲜见。然而,如何能冲线FDA,成为中国研发的“全球新”,答案仍然悬而未决。

而泽布替尼通过FDA认证,标志着我国自主研发的抗癌药第一次打开了赴美上市的大门。我国长期以来一直是全球廉价原料药和仿制药的供应方,而如今正崛起为生物技术药物这类重要新药的主要生产国。根据美国相关部门的最新数据,在生物治疗临床试验的数量方面,中国目前排名全球第二,仅次于美国。此次泽布替尼获得FDA的认证,说明中国在生物技术药物方面已经步入了新的阶段,中国速度也让我们看到了更多的希望。(责任编辑:高霈宁)

http://opinion.china.com.cn/opinion_88_215388.html

本站原创,如有转载,请注明来源观点中国,否则将追究法律责任!

热门事件标签